周三（8月5日），美國健康新聞網站STAT透露，一名身患杜氏肌營養不良（DMD）的中國男童在上海參加輝大基因公司早期臨床研究後不幸身亡。根據該研究登記，該男童年齡介於4至8歲之間。
輝大公司同日發布聲明指出，該事件發生於2025年8月，男童接受高劑量腺相關病毒載體全身給藥後出現急性呼吸窘迫綜合徵（ARDS）。
這是兩週內第二起中國基因編輯試驗導致兒童死亡的事件，引發關注。同時，這也是一例中國醫療事件在患者死亡一年後被外國媒體報導。
此前，《科學》期刊揭露了上海某團隊的基因編輯失敗事件，一名六歲女童接受腦靶向基因編輯後不幸身亡。
STAT指出，這兩起案例相似之處在於試驗由研究者發起，監管不足；患者皆因病毒載體引發致命免疫反應而亡；被調查者一開始保持沉默，但研究仍在進行。STAT對輝大進行了長達數月的調查，詢問該公司對事件的回應。
輝大表示，死亡男童是最後一位接受試驗的受試者，其餘三名無出現嚴重症狀，仍在長期追蹤。完整結果已於2026年1月遞交同行評審，科學細節將在論文發表後公佈。
根據輝大在美國臨床試驗註冊庫中的資訊，該實驗於2024年11月開始，目標對象為4至8歲男童。原計劃在2026年8月完成主要試驗部分，2027年6月進行數據分析。
公司決定調整研究方向，停止全身注射大量病毒的臨床試驗，轉為專注於向大腦或眼睛注射少量病毒。兩起上海醫院的基因編輯死亡事件引起外界對中國IIT監管問題的質疑。
賓夕法尼亞大學研究員表明，中國的IIT研究存在缺乏中央監管、透明度等問題。輝大公司兩名主要負責人均表示，離職與死亡事件無關，公司正在調整研究方向。
中國的IIT研究處在無序發展狀態，缺少嚴格監管和透明度。基因編輯領域的嚴重不良事件偶有發生，但中國案例需經外媒曝光後才能在國內傳播。
