2025年3月24日，在上海交通大學醫學院附屬新華醫院，首次有中國醫生和科學家使用基因編輯技術治療一名6歲患有大腦發育異常的女童。
在這次治療中，他們將數萬億個病毒注入女童的腦脊液，帶有指令，用以修復她腦細胞中的缺陷基因。
不幸的是，女童在七天後過世，最後的話是「媽，我想回家」。
2026年7月23日，國際頂尖學術期刊《科學》與學術監督網站「撤稿觀察」公佈調查報告，揭露了這宗中國女童基因編輯治療事件的真相。
報導發布後，在全球科研界引起極大震撼。多位國外基因治療專家和生物倫理學家質疑，中國醫生是否充分告知女童父母治療存在的風險。
根據調查，女童是全球首個接受專注於大腦基因編輯治療的個案，這個單一患者的臨床試驗是首次嘗試。
此次治療是女童父母支付86萬美元（約582萬人民幣）給醫院作為部分療法研發費用。
在這起事件中，女童4歲時被診斷出一種罕見的神經發育疾病。父母了解到基因治療可能是解決方案，並與中國醫生取得聯繫。
雙方合作開展研究，父母主動提供資金支持並參與設計療法，最終導致基因編輯治療的實施。
然而，治療後女童情況急轉直下，最終導致她不幸離世。家屬指責醫生未充分告知風險，同時對治療規劃與作法提出質疑。
整個事件的揭露引發了廣泛關注與議論，對於基因編輯技術在臨床應用上的倫理、安全等問題再次引發爭論。
