近日傳出一名6歲女童在中國接受了實驗性基因編輯療法後不幸過世的消息。有業界人士指出，中國在進行這類臨床試驗時的門檻過低，只要得到中國研究型醫院的批准，研究人員就可以開展這類具有爭議性的試驗。
另有科學家表示，這起事件揭示了中國臨床試驗中存在的「風險評估、透明度和監管機制嚴重缺陷」。
據《科學》雜誌和撤稿觀察組織7月23日聯合公布的調查報告指出，一名6歲女童在上海交通大學附屬的新華醫院接受了一項致力於糾正神經發育基因突變的定製療法後一週不幸過世。
這名女童化名小美，是全球第一個接受針對腦部基因編輯治療的患者，也是該臨床試驗唯一的受試者。
多位外國基因治療專家和生物倫理學家質疑，中國醫生在治療前未足夠告知女童家人該療法的風險。
此外，上海交通大學腦科學中心的研究員仇子龍主導了這項試驗，採用了研究者發起的臨床試驗模式。
中共為了推動生物技術行業的快速發展，在開展臨床試驗方面給予了罕見的監管靈活性，這使得中國成為一支在細胞和基因治療領域具競爭力的力量。
中國的臨床試驗模式為公司和機構提供了一條靈活的路徑，以確定實驗性療法的應用前景。
相比之下，在美國，患有危及生命的代謝疾病的嬰兒接受了基因療法，且經過了FDA的審核後才實施。
根據《新英格蘭醫學雜誌》的一篇文章，對於此類療法，美國設立了一個監管框架，要求提供充分證據，符合嚴格標準，才能申請審查。
