【2026年06月21日訊】（記者文馨報導）中國大陸一款超高價基因治療藥物，陷入了賣不出去的窘境。曾定價高達279萬元人民幣一針的藥物，隨後宣布大幅降價140萬元，截至目前仍無患者買單。
近期，中國國內一款名為「波哌達可基注射液」（信玖凝）藥物再度引發關注，該藥物由信念醫藥研發。
6月中旬，在天津市友愛罕見病關愛服務中心主辦的大會上，信念醫藥工作人員直言，目前在國內，還沒有患者付費使用過血友病基因治療藥物，患者都是通過臨床試驗入組用藥。
6月18日，信念醫藥商務管理副總裁謝祖全告訴《經濟觀察報》，6月初，他們已經降價，目前患者自付價格降到了139萬元及以下，在一些省市，疊加惠民保報銷後，患者自付在100萬元左右。降價後已有多位患者向公司諮詢用藥事宜，數月內有望開出首方。
據介紹，該藥物是中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，於2025年4月通過審評審批程序上市，用於治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。
該藥主打一次給藥、多年功能性治癒。臨床數據顯示，治療後患者年化出血率（ABR）大幅下降，凝血因子活性穩定維持，生活質量有望明顯改善。與傳統替代治療相比，長期費用優勢顯著。
但血友病患者很多都是貧困戶，該藥高昂的定價成為商業化最大障礙。患者普遍表示，不會用「波哌達可基注射液」，首要原因是價格太高，遠遠超出家庭承受能力；同時，他們還想看到更長期的療效和安全性數據。
血友病是一種隱性遺傳性疾病，由於基因突變，患者體內缺乏凝血因子，關節、肌肉等部位會頻繁地自發性出血，嚴重時疼痛可能超過分娩，反覆出血很可能導致關節殘疾。
患者通過靜脈注射直接補充凝血因子。但每年要打針幾十、上百次，很多人手背已無處落針，甚至因針孔疤痕鈣化，扎針時會「咯吱」作響。
公開報導顯，全世界有逾40萬名血友病患者，按發病率計算，中國約有4萬名患者。但「波哌達可基注射液」的實際受眾遠沒有這麼多。該藥上市之初，雖被納入多地惠民保和慈善援助項目，但鮮有患者真正「買單」。
專家建議，未來需探索「按療效分期付費」等創新支付模式，同時推動更多創新藥納入醫保，以平衡企業研發投入與患者可及性。
6月20日，話題「中國最貴藥物降價140萬元」登上大陸多個平台的熱搜榜。
大陸網友紛紛熱議：
「研發費花了2.1億，能回本嗎？目前一針都還沒有賣出去。」
「血友病患者盼了這麼久的特效藥，還是卡在錢這道坎上。」
「這不是給平民百姓的藥，老百姓得不起這富貴病，血病治好了，看看這帳單，估計心疼得心梗死了。」
責任編輯：孫芸#
